Étude STRENGTH : le Zolgensma pour les enfants de 2 à 12 ans atteints d’amyotrophie spinale
En octobre 2021, le ministre Dubé annonçait que le Zolgensma, médicament de l’entreprise pharmaceutique Novartis, était ajouté à la liste de médicaments fournis dans les établissements de santé du Québec, afin de traiter les enfants de moins de 2 ans atteints d’amyotrophie spinale.
L’amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire génétique rare. Elle constitue la principale cause génétique de décès chez les enfants en bas âge et se caractérise par une perte progressive et définitive des cellules qui contrôlent les muscles. Dans les cas les plus graves, les enfants présentent une faiblesse et une paralysie musculaires de plus en plus importantes, ainsi que des difficultés à avaler et à respirer.
Puisque ce médicament n’est actuellement pas disponible pour les enfants de plus de 2 ans, Novartis explore, dans cette nouvelle étude de phase III, l’efficacité de la thérapie génique via l’utilisation d’une dose unique de Zolgensma pour les enfants de 2 à 12 ans. Il s’agit d’une étude ultra-compétitive qui est menée dans 15 hôpitaux situés dans 10 pays, et qui cible le recrutement de seulement 28 patients pédiatriques à l’échelle mondiale.
Tel que cité dans notre infolettre de décembre 2022, Dre Maryam Oskoui, la chercheuse responsable de l’étude a souligné le rôle majeur que joue le Service d’évaluation ACCÉLÉRÉE de CATALIS dans le positionnement du Québec à l’avant-scène de la recherche clinique – un avantage qui permet la participation des petits patients de la province à cette nouvelle étude.
L’Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill (IR-CUSM) a autorisé l’étude STRENGTH en 12 semaines, se positionnant comme le premier site activé à l’échelle mondiale. L’étude est maintenant ouverte au recrutement et devrait permettre l’enrôlement de 3 à 4 patients québécois.
« Cette étude est importante parce qu’elle représente l’espoir d’un traitement moins invasif et plus efficace que ceux dont nos jeunes patients bénéficient actuellement. Il va sans dire qu’en accélérant les délais d’approbation des études cliniques, le Québec devient très compétitif sur la scène internationale, ce qui rehausse nos chances d’accueillir des études novatrices, comme l’étude STRENGTH. » – Dre Maryam Oskoui, scientifique à IR-CUSM
« Le service d’évaluation ACCÉLÉRÉE nous a permis de démarrer plus rapidement des projets de recherche clinique, tout en assurant le processus réglementaire et éthique rigoureux qui assure la sécurité des patients. Nous sommes extrêmement fiers d’être le premier site au monde à être activé pour cette étude, qui permettra à la Dre Oskoui d’offrir plus rapidement ce nouveau traitement à ses jeunes patients. » – Dre Rhian Touyz, directrice exécutive et scientifique en chef, IR-CUSM
Le Service d’évaluation ACCÉLÉRÉE de CATALIS a jusqu’à présent permis d’activer 11 essais cliniques. Grâce à l’engagement de son Réseau de partenaires, CATALIS est ravie de poursuivre sur sa lancée et continuer à réduire de près de 75% les temps d’autorisation des essais cliniques, dans le but d’accélérer le développement de potentiels traitements novateurs pour les patients.
Si vous êtes une entreprise pharmaceutique et souhaitez en savoir plus sur le service d’évaluation ACCÉLÉRÉE, veuillez nous écrire à : info@catalisquebec.com.
