Étude MASter-1 : une autorisation en 8 semaines pour l’étude d’un nouveau traitement pour une maladie extrêmement rare
Tel que mentionné dans notre infolettre de décembre 2022, CATALIS est fière d’appuyer la Politique québécoise sur les maladies rares du gouvernement du Québec, notamment en permettant d’activer des études plus rapidement grâce à son Service d’évaluation ACCÉLÉRÉE.
Récemment, 3 études de Novartis sur les maladies rares, ont pu être activées dans des temps records. En plus de l’étude STRENGTH sur l’amyotrophie spinale et de l’étude NEPTUNUS-2 sur syndrome de Sjögren, le Service d’évaluation ACCÉLÉRÉE a également permis l’autorisation de l’étude MASter-1 de Novartis a été autorisée en 8 semaines par le CHU Sainte-Justine, faisant du centre hospitalier le premier site activé au Canada, sur un total de 17 sites dans 10 pays. Malgré le nombre de sites en cours d’activation, cette étude ne cible que le recrutement de 8 patients pédiatriques à l’échelle mondiale.
MASter-1 est une étude de phase II qui explore un nouveau traitement, le MAS825, pour une maladie auto-immune infantile extrêmement rare, le NLRC4-GOF, qui cause un syndrome d’activation des macrophages et l’entérocolite nécrosante.
Jusqu’à présent, la cortisone, qui entrave le développement chez l’enfant et dont l’efficacité est limitée, est le seul traitement privilégié pour réduire l’inflammation causée par la maladie. L’étude de Novartis explore donc l’efficacité d’un nouveau médicament qui pourrait être moins nuisible pour les patients pédiatriques atteints et ainsi leur offrir une meilleure qualité de vie.
Bien qu’il soit actuellement prévu que l’essai clinique recrute 2 à 3 patients pédiatriques au Québec, Dr De Bruycker, chercheur responsable de l’étude, pense que les potentielles percées médicales de cette étude pourraient aussi avoir des retombées bénéfiques sur bien d’autres enfants atteints de maladies auto-immunes et qui sont à la recherche de meilleurs traitements.
« En tant que médecin, on se sent souvent impuissant face aux ravages que causent les maladies rares chez les enfants. L’accès à un potentiel nouveau traitement représente une source d’espoir inégalée pour les patients du CHU Sainte-Justine et leur famille, et pourrait sauver des vies. » – Dr Jean-Jacques De Bruycker, chercheur principal au CHU Sainte-Justine
« Dans bien des cas, il n’existe aucune solution thérapeutique pour les patients atteints de maladies rares. Avec le soutien de CATALIS, le CHU Sainte-Justine est heureux de faciliter l’accès aux essais cliniques innovants pour les patients atteints de ces maladies et de contribuer à l’identification de traitements prometteurs. » – Dr Jacques L. Michaud, directeur de la recherche au CHU Sainte-Justine
« D’un point de vue éthique, il est important que les essais cliniques puissent se réaliser au Québec, pour les patients et pour la population québécoise. Dans ce contexte, le service d’évaluation ACCÉLÉRÉE est une démonstration positive, à mes yeux, d’un travail d’équipe et de la mise en commun d’expertises, pour y arriver. » – Geneviève Cardinal, présidente du Comité d’éthique de la recherche au CHU Sainte-Justine
Le Service d’évaluation ACCÉLÉRÉE de CATALIS a jusqu’à présent permis d’activer 11 essais cliniques. Grâce à l’engagement de son Réseau de partenaires, CATALIS est ravie de poursuivre sur sa lancée et continuer à réduire de près de 75% les temps d’autorisation des essais cliniques, dans le but d’accélérer le développement de potentiels traitements novateurs pour les patients.
Si vous êtes une entreprise pharmaceutique et souhaitez en savoir plus sur le service, veuillez nous écrire à : info@catalisquebec.com.
